Duchenne Musküler Distrofi (DMD), genetik kalıtım ve ilerleyici bir kas hastalığı olarak özellikle erkek çocuklarında görülmektedir. DMD ile mücadele eden hastalar ve aileleri, tedavi ilaçlarının devlet tarafından karşılanması için Sağlık Bakanlığı önünde toplandı. Elde, "5 bin DMD hastası evladımız FDA onaylı ilaçlarını bekliyor" ve "Küçük bir adım, büyük bir umut. Umuda destek ol" yazılı pankartlar taşıdılar. Etkinliğe, DMD'li çocuklarıyla katılan bazı aileler de vardı. Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği Başkanı Sadullah Erol, DMD'nin az bilinen bir hastalık olduğuna ve sağlık yetkililerinin bu durumu fark etmesi gerektiğine vurgu yaptı.
"Dünyada yılda 20 bin DMD'li çocuğun doğduğu varsayılmakta"
Erol, DMD'nin "yürümeyi unutturan" genetik bir hastalık olduğunu ve her 3 bin 500 erkek çocuğundan birinde görüldüğünü ifade etti. "DMD hastalığı her 3 bin 500 erkek çocuğunda bir görülmektedir. Dünyada yılda 20 bin DMD'li çocuğun doğduğu varsayılmaktadır. Hastalık, çocukluk çağında belirti göstermeye başlar. Bu çocuklarımız 6 veya en fazla 7 yaşına kadar hayatını bağımsız idare edebilirler. 8 yaş ve sonrası hastalık çok hızlı ilerleme dönemine girmektedir. 10'lu yaşlara geldiklerinde ise çocuklarımız tekerlekli sandalyeye mahkum olmaktadır." dedi.
"Çocuklarımız yaşatmak için ilaç talep ediyoruz"
Erol, dernek olarak çocukların onaylı tedavilere ulaşması, bakım ve yaşam şartlarının iyileştirilmesi ile medikal malzemelere SGK'nın karşılamasıyla ulaşabilmesi için mücadele ettiklerini açıkladı. "Evlatlarımız gözlerimizin önünde erirken, yurt dışında tedavi gören çocukların gelişimlerini izleyen biz ailelere sabretmeyi söylemek yerine sosyal devlet olmanın gerekliliklerini yerine getirin," diye belirtti. Erol, FDA onayı almış "ekzon atlama ilacı" gibi tedavilerin Türkiye'de karşılanmadığını ve bu yıl FDA ve EMA onayı alan "Agamree" ve "Givinostat" adlı ilaçların piyasaya çıktığını aktardı. Haziran 2023'te FDA'dan şartlı onay alan ve 2024'te genişletilmiş onay bekleyen gen terapisi "ELEVIDYS"in acil olarak ödeme kapsamına alınması gerektiğini vurguladı. "En ufak bir baş ağrısı çekerken bile ilaca ihtiyaç duyuyorsunuz. Bizler ise çocuklarımız yaşatmak için ilaç talep ediyoruz." dedi.